Muito se fala sobre as possibilidades da terapia genética e, aos poucos, estudos vão mostrando que a técnica pode revolucionar a medicina. O mais novo experimento foi realizado por pesquisadores do Boston Children’s Hospital e da Escola de Medicina Harvard, que, com o uso da técnica, conseguiram restaurar a audição em ratos geneticamente surdos. O trabalho foi publicado nesta quarta-feira na revista “Science Translational Medicine” e abre caminho para o uso do tratamento em humanos.

— Nosso protocolo de terapia genética ainda não está pronto para testes clínicos, mas em um futuro não tão distante, nós achamos que ela poderá ser desenvolvida para o uso terapêutico em humanos — disse Jeffrey Holt, pesquisador do Boston Children’s Hospital.

Mais de 70 genes são conhecidos por causarem surdez quando sofrem mutação. Holt e sua equipe trabalharam com um gene chamado TMC1, por ele ser uma causa comum da surdez genética, representando entre 4% e 8% de todos os casos, e por codificar uma proteína que tem papel central na audição, ajudando a converter o som em sinais elétricos que serão enviados ao cérebro.

Os pesquisadores testaram a terapia genética em dois tipos de ratos mutantes. Um com o gene TMC1 completamente apagado, que funciona como modelo para mutações recessivas do gene em humanos. Crianças com duas cópias mutantes do TMC1 têm perda significativa da audição desde muito cedo, por volta dos dois anos de idade.

O outro tipo de rato, apelidado como Beethoven, tem uma mutação específica no TCM1, que modifica apenas um aminoácido, e serve como modelo para a forma dominante de surdez ligada ao TMC1. Nessa forma, uma única cópia da mutação faz com que a criança perca a audição gradualmente, com início, normalmente, entre os dez e 15 anos.

Após a terapia genética, o primeiro rato teve a audição completamente restaurada. O teste foi feito colocando a cobaia em uma caixa e disparando um som alto e repentino.

— Ratos com as mutações no TMC1 apenas ficam parados, mas com a terapia genética, eles pulam tanto como ratos normais — dusse Holt.

No segundo modelo, a terapia obteve sucesso em nível celular e cerebral, e restaurou parcialmente a capacidade auditiva do rato. A expectativa é que os testes clínicos comecem dentro de cinco a dez anos.

— Eu posso imaginar pacientes com surdes tendo o seu genoma sequenciado e um tratamento médico preciso, personalizado, sendo injetado em seus ouvidos para restaurar a audição — disse o pesquisador.

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