Medicamento oral reverte sintomas de desordem relacionada ao autismo
Cientistas dos Estados Unidos descobriram que uma droga oral originalmente aplicada no tratamento do câncer é capaz de reverter um transtorno do espectro autista caracterizado por comprometimento cognitivo grave.
Os resultados, divulgados no Journal of Clinical Investigation, revelam que camundongos tratados com o medicamento CincY apresentaram melhoria nas funções cognitivas, incluindo o reconhecimento de objetos novos, aprendizagem espacial e memória.
A desordem, a deficiência de transportador de creatina (DTC) é causada por uma mutação na proteína transportadora de creatina que resulta no metabolismo deficiente de energia no cérebro. Ligada ao cromossomo X, ela afeta meninos mais severamente, as mulheres são portadoras e passam os genes para os filhos.
Os cérebros de meninos com CTD não funcionam normalmente, resultando em déficits graves de fala, atraso no desenvolvimento, convulsões e retardo mental profundo. Estima-se que atualmente a condição afete cerca de 50 mil homens nos Estados Unidos.
A equipe, liderada por Joe Clark da Universidade de Cincinnati descobriu um método para trata a condição com Cyclocreatina, também conhecida como Cincy, um análogo da creatina originalmente desenvolvido como um complemento ao tratamento do câncer. Eles então trataram ratos geneticamente modificados com a doença humana.
“Cincy entrou com sucesso no cérebro e inverteu os sintomas de retardo mental nos camundongos, com benefícios observados após nove semanas de tratamento. Ratos tratados apresentaram uma melhoria profunda nas habilidades cognitivas, incluindo o reconhecimento de objetos novos, a aprendizagem espacial e a memória sme nenhum efeito colateral”, afirma Clark.
Como uma droga reutilizada (originalmente desenvolvida para outra terapia), Cincy já passou pelo processo de aprovação. Ela é tomada por via oral como um comprimido ou em pó.